PRO & KONTRA

Orphan-Drug-Status: Basis für Preistreiberei?

©Bundesärztekammer/vfa

Orphan Drugs sind nicht mehr die Sache von Biotechs. Eine Studie von EvaluatePharma stellt fest, das Pharma den Markt entdeckt und die Preise seitdem um das 5,5-Fache angezogen haben.

Pro: Prof. Dr. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft

Ziel des „Orphan Drug Act“ in den USA und der Verordnung 141/2000 in Europa war die Förderung der von pharmazeutischen Unternehmern – wegen hoher Kosten und geringer Umsatzerwartungen – lange vernachlässigten Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs, OD). Anreize in Europa (z. B. zehn Jahre Markt-

exklusivität) bewirkten, dass seit 2000 mehr als 100 OD zugelassen wurden – mitunter allerdings mit ungenügender Evidenz für ihre Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und Kosteneffizienz.

OD sind heute ein lukratives Geschäftsmodell, unter anderem wegen niedriger Entwicklungskosten, finanzieller Anreize und „Orphanisierung“ von Krankheiten im Rahmen der Präzisionsmedizin. Nicht im Mittelpunkt stehen für die pharmazeutischen Unternehmer dabei genetisch bedingte Krankheiten – etwa 80% aller OD – ohne medikamentöse Optionen. Eine Auswertung von Evaluate verdeutlicht diesen Trend exemplarisch für den US-Markt. Bis 2022 werden OD laut Analysten einen Anteil von 21% an den globalen Umsätzen rezeptpflichtiger Arzneimitteln haben, bei jährlichen Wachstumsraten von 11% – doppelt so viel wie für patentgeschützte Arzneimittel. Das Geschäft mit OD wird dann von „Big Pharma“
(z. B. Celgene, Bristol-Myers Squibb, Novartis und Roche) dominiert. Kein Wunder: Acht der zehn umsatzstärksten OD werden zur Behandlung von Krebserkrankungen eingesetzt.

Es gilt jetzt, einen weiteren Missbrauch bestehender Regularien zu vermeiden und sinnvolle Maßnahmen zu ergreifen, die dem ursprünglichen Geist der Verordnung für OD entsprechen: Förderung der Entwicklung von OD mit großem Forschungsaufwand und geringer Nachfrage. Außerdem müssen Patienten vor schlecht geprüften Wirkstoffen besser geschützt und unangemessene finanzielle Belastungen für unser solidarisch finanziertes Gesundheitssystem verhindert werden.

Kontra: Dr. Siegfried Throm, Geschäftsführer vfa bio / Geschäftsführer Forschung, Entwicklung und Innovation des vfa

EvaluatePharmas Studie ist für die EU irreführend: Hier haben aufgrund anderer Kriterien nur vier der darin aufgeführten Top-10-Medikamente den Orphan-Drug-Status; alle anderen sind hier keine Orphan Drugs. Die Preise unterliegen in den EU-Staaten strengen Begrenzungen und können nicht einfach erhöht werden. In Deutschland sind sie zum Beispiel das Ergebnis von Verhandlungen zwischen Herstellern und Krankenkassen. Es darf nicht sein, dass durch die US-verzerrte Datenbasis der Studie, was Umsatz und Preisbewegungen betrifft, hierzulande Sparreflexe geweckt werden, die zu Lasten der betroffenen Patienten gehen würden.

Der Orphan-Drug-Status ist das Kern­element einer erfolgreichen Fördermaßnahme in einem gesellschaftlich gewünschten Gebiet – der Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten. Erhält in der EU ein Medikament gegen eine solche Krankheit den Orphan-Drug-Status, führt das (meist) zu ermäßigten Behördengebühren und zu einer Marktexklusivität in den ersten zehn Jahren nach der Zulassung, die allerdings jederzeit von einem besseren Medikament überwunden werden kann. Der Erfolg: Kam vor der Orphan-Drug-Verordnung der EU jährlich nur rund ein Medikament gegen eine seltene Krankheit heraus, sind es heute um die 14. Angesichts von circa 8.000 seltenen Erkrankungen wird aber auch deutlich, dass noch viel mehr gebraucht werden.

Dass die Preise dieser absatzschwachen Medikamente nicht zu hohen Einnahmen führen, zeigt der deutsche Markt: Dort entfallen nur 3,7% der Arzneimittelausgaben der gesetzlichen Krankenkassen auf Medikamente mit aktivem Orphan-Status. Für die meisten dieser Medikamente (70%) werden jeweils weniger als 10 Millionen Euro im Jahr ausgegeben, für jedes zweite davon sogar weniger als 1 Million Euro (bei Arzneimittelgesamtausgaben von 38,5 Milliarden Euro).