PRO & KONTRA

Soll der Nutzen von Orphan Drugs bewertet werden?

Soll der Nutzen von Orphan Drugs bewertet werden?
Pro: Prof. Dr. Jürgen Windeler, Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, Köln (Foto: IQWIG ); Kontra: Dr. Matthias Wilken, Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) (Foto: BPI)

Geht es nach der EU-Rechtsauffassung ist mit der Zulassung einer Orphan Drug auch deren Nutzen erwiesen. Nutzenbewerter beurteilen die oft dünne Datenbasis anders.  

Pro: Prof. Dr. Jürgen Windeler, Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, Köln

„Patienten mit seltenen Leiden haben denselben Anspruch auf Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit von Arzneimitteln wie andere Patienten. Arzneimittel für solche Leiden sollten daher dem normalen Bewertungsverfahren unterliegen“ – so heißt es in der Begründung zur EU-Verordnung 141/2000, deren erklärtes Ziel es ist, Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu fördern.

Das „daher“ in diesem Zitat stellt klar: Eine „normale“ Bewertung ist keine lästige, gar überflüssige Pflichtübung, sondern eine Notwendigkeit, um Qualität sicherzustellen. Und das gilt sowohl für das Nutzen-Risiko-Profil (Zulassung) als auch für den Zusatznutzen (Vergleich mit dem Therapiestandard). Ein Verzicht auf eine solche Bewertung verbessert also nicht etwa die Situation von Patienten mit seltenen Erkrankungen, sondern er verschlechtert sie.

Anders als immer wieder behauptet, sind aussagekräftige Studien auch bei diesen Erkrankungen machbar: Fast alle Orphan Drugs der vergangenen 15 Jahre wurden auf Basis von randomisierten kon­trollierten Studien (RCT) zugelassen. Auch methodische Abstriche oder gar ein „Sonderweg“ sind nicht nötig. Allenfalls bei sehr seltenen Erkrankungen sind Kompromisse beim zu fordernden Signifikanzniveau denkbar. Der Verzicht auf eine Bewertung der Orphan Drugs beim AMNOG-Verfahren hat noch weitere negative Auswirkungen: Denn der qua Zulassung zuerkannte fiktive Vorteil korrespondiert mit einem fiktiven Nachteil der Vergleichstherapie. So wird unter Umständen eine langjährig bewährte Therapie ohne jegliche Datengrundlage entwertet. Dies verschlechtert nicht nur die Versorgung, sondern benachteiligt auch den Hersteller der Vergleichstherapie. Überdies entwertet man das Verfahren an sich, indem man die Stringenz der vorzulegenden Nachweise vom erzielten Umsatz abhängig macht. Will man Arzneimittel für seltene Leiden fördern, so gibt es andere Lösungen, die ohne „fiktiven Zusatznutzen“ auskommen: Man müsste lediglich festlegen, dass die Verhandlungen um den Erstattungsbetrag besonderen Bedingungen folgen müssen. Eine solche Regelung ließe sich universell anwenden, seien es Medikamente für Kinder (PUMA) oder Antibiotika – so wäre gezielte Förderung möglich, ohne die vorgeschaltete Nutzenbewertung ihres eigentlichen Zweckes zu berauben.

Kontra: Dr. Matthias Wilken, Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V.

Die Fragestellung ist bereits falsch. Sie stellt sich gar nicht, weil der Gesetzgeber den besonderen Status der Arzneimittel für seltene Erkrankungen festgeschrieben hat: Im SGB V heißt es, dass ein Zusatznutzen durch die Zulassung als gegeben anzusehen ist und der G-BA über dessen Ausmaß urteilen darf.

Die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden steht aus gutem Grund unter gesetzlichem Schutz: Für die 7.000 bis 8.000 seltenen Erkrankungen stehen bislang nur um die 120 Orphan Drugs zur Verfügung. Tatsächlich aber gibt es noch immer für zu viele Patienten mit einer seltenen Erkrankung keine ursächlichen Behandlungsoptionen. Überproportional häufig sind Kinder von seltenen Erkrankungen betroffen. Ihnen können Orphans ermöglichen, ein normales Leben zu führen und erwachsen werden zu dürfen. Fehl am Platz sind daher Unkenrufe, es gäbe zu viele Orphan Drugs.

Und fast schon zynisch ist es, dies mit der Behauptung zu untermauern, dass der Zusatznutzen eines Orphan Drugs nur marginal sei. Ein Arzneimittel bekommt seinen Status als Orphan Drug dann, wenn es für eine seltene Erkrankung in der EU noch keine zufriedenstellende Therapie gibt oder das neue Arzneimittel „von erheblichem Nutzen sein wird“.

Ein erheblicher Nutzen ist als „klinisch relevanter Vorteil oder ein bedeutender Beitrag zur Behandlung von Patienten“ definiert. In beiden Fällen stellt die Zulassungsbehörde zweifelsfrei fest, dass ein Zusatznutzen besteht. Es gibt also keinen Grund, den G-BA erneut den Zusatznutzen bewerten zu lassen, wenn eine andere Behörde bereits darüber entschieden hat.

Wer nun das Kostenkärtchen aus der Tasche zieht, der sei erinnert: Orphan Drugs unterliegen dem AMNOG und der frühen Nutzenbewertung. Der G-BA bewertet wie bei jedem Arzneimittel das Ausmaß des Zusatznutzens eines Orphan Drugs. Und wie bei jedem innovativen Arzneimittel gibt es dann Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband, die dazu führen, dass eine wirtschaftliche Verordnung in der gesamten zugelassenen Indikation möglich ist.

Dass die meisten der Orphan Drugs beim G-BA nur einen geringen oder einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen erhielten, ist inhaltlich nicht zu rechtfertigen. Ein Schelm, wer Böses dabei denkt!