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Mit Potenzmittel gegen seltene Erbkrankheit

© Gizem Inak, MDC

Um seltene Krankheiten genauer zu untersuchen, fehlt es häufig an geeigneten Testsystemen. Eine personalisierte Wirkstoffsuche soll das nun ändern.

Defekte in den Energielieferanten der Zelle, den Mitochondrien, lösen seltene neurodegenerative Krankheiten aus. Bisher weiß man wenig darüber, wie menschliche Neuronen im Krankheitsverlauf beeinflusst werden.

Wissenschaftler des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin (MDC) in Berlin entwickelten nun ein geeignetes Modellsystem, um potentielle Wirkstoffkandidaten seltener Krankheiten zu testen. Dafür wandelten die Forscher kranke Hautzellen betroffener Patienten in induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) um. Ausgehend von diesem ursprünglichen Zustand konnten sie die iPS-Zellen in jeden beliebigen Zelltyp transformieren. So produzierten sie ein bestimmtes Nervenzell-Vorläuferstadium, das den erkrankten neuronalen Zellen stark ähnelt. Ein entscheidender Faktor für die Übereinstimmung war beispielsweise die Menge an Kalzium in den Zellen.

Anschließend testete die Arbeitsgruppe von Alessandro Prigione 130 bereits zugelassene Medikamente an dem entwickelten Modellsystem. Als wirksam erwies sich das Medikament Avanafil, ein Phosphodiesterase-5-Hemmer und bisher als Potenzmittel bekannt. Avanafil konnte den Kalzium-Spiegel in den Zellen teilweise wiederherstellen. „Wir können Avanafil direkt für klinische Studien im Menschen benutzen, daran arbeiten wir derzeit“, so Prigione. Die Ergebnisse sind in der Fachzeitschrift Cell Stem Cell veröffentlicht.

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