Kommentar
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Der Beginn einer Ära

Börsenkommentar von Chandra P. Leo (Investmentberater, HBM Partners AG), original erschienen in |transkript 10/17.

45 Jahre ist es her, dass ein Artikel in Science die Möglichkeit der Gentherapie am Menschen diskutierte. Die Grundidee: Tausende seltener Erkrankungen und verschiedene Krebsleiden ließen sich heilen, wenn therapeutische Gene gezielt in die richtigen Körperzellen eingebracht werden könnten.

Mehr als 40.000 wissenschaftliche Publikationen, 20.000 Patente und 2.000 klinische Studien später findet die Gentherapie nun tatsächlich Einzug in die klinische Realität. Im August erhielt Novartis’ CAR-T-Behandlung Kymriah als erstes Gentherapie-Produkt eine Zulassung für den US-Markt. In der gleichen Woche übernahm Gilead für beinahe 12 Mrd. US-Dollar die Biotech-Firma Kite, die weitere CAR-T-Therapien gegen Krebs entwickelt. Auch außerhalb der Onkologie sind zellbasierte Gentherapien in weit fortgeschrittener Entwicklung, so zum Beispiel durch Bluebird Bio. Ebenfalls kurz vor der US-Zulassung stehen die ersten In-vivo-Gentherapien, bei denen Gene direkt in Zellen im Körper des Patienten eingeschleust werden, zum Beispiel Luxturna von Spark Therapeutics. Insgesamt sind derzeit weltweit mehr als 30 gentherapeutische Phase III-Studien im Gange, zudem knapp 300 Phase II-Studien. Es ist also davon auszugehen, dass in den nächsten Jahren eine ganze Reihe neuer Gentherapien auf den Markt kommen wird.


Damit werden – jenseits von klinischen Daten und Zulassungsentscheiden – auch andere Aspekte wichtig: Können die (zum Teil individualisierten) Gentherapien für die kommerzielle Anwendung zu vertretbaren Kosten produziert werden? Welche Zentren werden die neuen Behandlungen anwenden dürfen? Und welche Preise und Zahlungsmodelle passen für Einmaltherapien, die eine Heilung versprechen, zum Zeitpunkt der Zulassung aber nur begrenzte Follow-up-Daten vorweisen können? Der US-Preis für Kymriah – 475.000 US-Dollar, zahlbar nach Therapieanschlag im ersten Monat – zeigt, dass neue Wege möglich sind. Bei aller berechtigten Aufbruchsstimmung müssen sich Ärzte, Patienten und Investoren bei der Gentherapie – wie bei jeder neuen Technologie – auch auf Rückschläge gefasst machen. Diese könnten die Sicherheit oder Dauerhaftigkeit einzelner Ansätze betreffen, wie auch deren gesundheitsökonomische Folgen. Trotzdem ist eines klar: Die Ära der Gentherapie beginnt jetzt.