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FDA: Emicizumab-Urteil fällt bis Februar

 Gerinnungsfaktor VIII, Ayacop/Wikimedia Commons


von ml

Roches Medikament Emicizumab wird von der US-Behörde FDA im beschleunigten Verfahren begutachtet. Eine Zulassungsentscheidung werde voraussichtlich bis zum 23. Februar 2018 getroffen.

Roche hatte die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA ersucht, die Biologics License Application (BLA) für Emicizumab in einem beschleunigten Verfahren zu bearbeiten. Da die bispezifische Antikörper-Therapie nach Einschätzung der FDA eine wesentliche Verbesserung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer schwerwiegenden Erkrankung verspricht, gab die Behörde Ende August grünes Licht. Die Entscheidung kommt allerdings nicht überraschend, da die FDA Emicizumab bereits im September 2015 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) zuerkannte.

Emicizumab wird bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Inhibitoren einmal wöchentlich zur Prophylaxe von Blutungen verabreicht. Immerhin fast jeder dritte Patient mit Hämophilie A entwickele laut Roche Inhibitoren gegen die üblichen Faktor-VIII-Ersatzpräparate. Die Folge: Das Risiko von lebensbedrohlichen sowie wiederholten Blutungen, vor allem in den Gelenken, erhöhe sich. „Die Resultate unserer Phase III-Studie bei Erwachsenen und Jugendlichen sowie die ersten Phase III-Resultate bei Kindern haben gezeigt, dass Emicizumab ein erhebliches Potential hat, jenen Hämophilie-A-Patienten zu helfen", sagt Sandra Horning, Roche-Medizinvorstand und Leiterin der globalen Produktentwicklung.

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