Santhera reif für die Phase III

Noch Ende September hatten die Nachrichten von Santhera für keine große Börsenbegeisterung gesorgt, obwohl auch damals schon mit etwas Optimismus gute Vergleichswerte zur Standardbehandlung bei Duchenne-Muskeldystrophie erkennbar waren.

Und auch die Firmenchefs des in Kooperation zwischen Santhera und ReveraGen BioPharma entwickelten neuartigen Wirkstoffs, Vamorolone, der als "dissoziatives Steroid" bezeichnet wird, freuen sich. "Im Juni haben wir die pivotalen 24-Wochen-Daten aus der VISION-DMD-Studie bekannt gegeben, die die FDA kürzlich als ausreichend für unseren geplanten NDA-Zulassungsantrag erachtet hat. Nun freuen wir uns, den Abschluss der VISION-DMD-Studie bekanntzugeben, deren längerfristige Daten frühere Ergebnisse bestätigen. Zudem verdeutlichen sie auch den potentiellen Nutzen von Vamorolone für die Bewältigung von Herausforderungen, denen sich diese jungen Kinder und Familien bei der langfristigen Einnahme von Kortikosteroiden stellen müssen", sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera. Auch Eric Hoffman, PhD, Präsident und CEO von ReveraGen BioPharma, begrüßte die positive Entscheidung, die es nun ermögliche, künftig betroffenen Patienten besser verträgliche Kortikosteroide zur Verfügung zu stellen.

Erste klinische Daten deuteten vor einigen Jahren darauf hin, dass Vamorolone die entzündungshemmende Wirkung von Steroiden besitzt, jedoch geringere Nebenwirkungen verursacht. Dies würde für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), der primär untersuchten Indikation für Vamorolone, eine erhebliche Verbesserung darstellen gegenüber dem derzeitigen Behandlungsstandard mit herkömmlichen Glukokortikoiden. Die vollständige Studienanalyse bestätigt dies sowie eine langanhaltende Wirksamkeit bei geringen Nebenwirkungen bei Gabe von Valmorolone.

Die ausführlichen Angaben und Vergleichsanalysen der Studie sind hier zu finden.

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