Zeitschriften
© AkdÄ

Unabhängige klinische Studien zu neuen Arzneimitteln – politisch nicht gewollt?

Gleichzeitig haben aber die knapp 300 Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses seit 2011 im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung verdeutlicht, dass bei mehr als der Hälfte der neu zugelassenen Arzneimittel und Indikationsausweitungen ein Zusatznutzen für die jeweiligen Wirkstoffe durch pharmazeutische Unternehmer nicht belegt werden konnte oder nicht quantifizierbar war. Etwa ein Drittel dieser Wirkstoffe werden heute von den regulatorischen Behörden(USA: Food and Drug Administration; Europa: European Medicines Agency) beschleunigt und/oder als Orphan-Arzneimittel zugelassen mit der Begründung, Patienten mit schwerwiegenden Erkrankungen und ohne geeignete arzneitherapeutische Optionen haben ein Recht auf rasche Verfügbarkeit neuer Wirkstoffe. Überzeugende Evidenz für bessere Wirksamkeit oder Verträglichkeit wird jedoch im Rahmen dieser beschleunigten Zulassungsverfahren nur selten generiert. Außerdem stammen die Erkenntnisse zu neuen Arzneimitteln meist nur aus einer heute fast immer vom pharmazeutischen Unternehmer gesponserten und konzipierten klinischen Prüfung, in der das Design, die Durchführung und die Publikation mitunter zugunsten des Unternehmers beeinflusst wurde. Deshalb wird zunehmend – auch von den regulatorischen Behörden – gefordert, dass neue Arzneimittel nach der Zulassung kontinuierlich überwacht und weitere prospektive, randomisierte kontrollierte Studien (RCT) zu ihrem Nutzen und ihren Risiken durchgeführt werden. Dies geschieht jedoch viel zu selten und die mit beschleunigten Zulassungen verbundenen Auflagen für die Durchführung weiterer klinischer Studien werden von pharmazeutischen Unternehmern meist erst nach mehreren Jahren erfüllt.

Unabhängige Studien tun not
Diese Entwicklung hat den Ruf nach unabhängiger Finanzierung klinischer Studien nach der Zulassung lauter werden lassen. Anders als vor 30 bis 40 Jahren, als in Deutschland sogenannte Therapieoptimierungsstudien, beispielweise zur Behandlung von akuten Leukämien, überwiegend aus öffentlicher Hand finanziert wurden und zu einer wesentlichen Verbesserung der Therapieergebnisse beigetragen haben, sind heute die aus unabhängigen Quellen zur Verfügung stehenden Mittel absolut unzureichend. Es bedarf deshalb in Deutschland wieder verstärkter staatlicher Investitionen, um den Stellenwert der von ökonomischen Interessen der pharmazeutischen Unternehmen unabhängigen, qualitativ hochwertigen klinischen Forschung zu stärken. Nur auf diesem Weg wird es gelingen, die bei Zulassung noch offenen Fragen rasch zu beantworten – beispielsweise zum tatsächlichen Nutzen und optimalen Einsatz neuer Arzneimittel.

Mit Blick auf die stark steigenden Preise für neue patentgeschützte Arzneimittel, darunter zahlreiche Biologika, wären diese staatlichen Investitionen gut angelegt und eine wichtige Voraussetzung für die rationale und auch wirtschaftliche Verordnung neuer Arzneimittel. Für die Finanzierung entsprechender klinischer Studien in der Postmarketing-Phase tragen auch pharmazeutische Unternehmer und Krankenkassen eine Mitverantwortung (finanziell und organisatorisch): die Pharmaindustrie, da sie auch von beschleunigten Zulassungen und längeren Laufzeiten patentierter Wirkstoffe im Markt profitiert, und Krankenkassen, da Erkenntnisse aus diesen Studien die Umsetzung einer ausreichenden, zweckmäßigen und wirtschaftlichen Arzneimitteltherapie verbessern.

Erschienen in |transkript 4/18.