Deutsch-britische Kooperation bei AAV-Produktion für Gentherapien

Adeno-assoziierten Viren (AAV) sind das Lieblingsvehikel zum Transfer von DNA- oder RNA-Molekülen in Zell- und Gewebematerial zur gentherapeutischen Anwendung. Mehr als 65% der derzeit in Entwicklung befindlichen Gentherapien basieren auf diesem abgewandelten Virusvektor. Die CDMO Rentschler Biopharma mit Hauptsitz in Laupheim kooperiert nun über ihre britische Tochtergesellschaft in Stevenage mit Refeyn Ltd. einem Pionier der Massenphotometrie und Sitz in Oxford. Vermittelt wurde die Kooperation durch Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult), einer unabhängigen Innovations- und Technologieorganisation, die sich auf die Förderung von Zell- und Gentherapien spezialisiert hat.

In dem auf zwei Jahre angelegten Kooperationsprojekt geht es darum, automatisierte und digitale Technologien einzusetzen, um den Herstellungsprozess von AAV zu verbessern. Durch die Kombination ihrer Expertise in der Herstellungs- und Prozessanalytik mit modernster Prozessanalysetechnologie werden die Kooperationspartner ein automatisiertes Überwachungs- und Steuerungssystem entwickeln, das auf den bestehenden AAV-Herstellungsprozess von Rentschler Biopharma angewendet wird. Derzeit ist diese Produktionsanalytik noch durch manuelle Probennahme gekennzeichnet.

Die Teams führen während des gesamten Produktionsprozesses automatisierte Probenahmen und Analysen von AAV-Material mit hohem Durchsatz durch. Diese Daten werden zur Erstellung digitaler Zwillinge verwendet: digitale Modelle des Herstellungsprozesses, die zur weiteren Verfeinerung und Effizienzsteigerung des Prozesses genutzt werden können. Anhand dieser digitalen Modelle kann das Team erste Tests von Prozessänderungen in einer digitalen Umgebung durchführen, wodurch sich die Zahl der teuren und zeitaufwendigen physischen Tests im Labor verringern dürfte.

Matthew Durdy, Geschäftsführer von Cell and Gene Therapy Catapult, kommentierte: "Die Kombination der globalen Produktionserfahrung von Rentschler Biopharma, der Spitzenforschung von Refeyn und der digitalen und analytischen Fähigkeiten von CGT Catapult entwickelt sich bereits zu einer leistungsstarken Zusammenarbeit. Wir gehen davon aus, dass diese Zusammenarbeit einen wesentlichen Beitrag zur Verbesserung der Produktionskapazitäten in der Industrie leisten wird." Auch Dr. Christian Schetter, Chief Scientific Officer von Rentschler Biopharma, freut sich über Gemeinschaftsprojekt, das über ein Innovate UK-Förderprogramm zum Thema "Digitalisierung und Automatisierung der Arzneimittelforschung und -herstellung" unterstützt wird: "Mit diesem Gemeinschaftsprojekt, in dem wir mit Partnern von Weltrang zusammenarbeiten, wollen wir das Potential einer schnelleren Entwicklung viraler Vektoren durch eine auf mehreren Parametern basierende Optimierung freisetzen. Dies verspricht eine höhere Ausbeute, größere Robustheit und eine bessere Prozesskontrolle, was letztlich das Risiko beim Übergang von der frühen zur späten Phase der Herstellung zum Nutzen unserer Kunden und ihrer Patienten reduzieren wird."

Im aktuellen Magazin |transkript 3/2023 wird der Thematik "Zell- und Gentherapie" ein eigener Schwerpunkt gewidmet.