Neuraxpharm kooperiert mit spanischer Minoryx bei X-ALD

Minoryx und Neuraxpharm schlossen eine strategische Allianz, um eine neue Therapie für Patienten mit seltenen ZNS-Erkrankungen in Europa anzubieten. Die Unternehmen schließen eine Lizenzvereinbarung für die europäischen Rechte an Leriglitazon ab, das derzeit von der EMA für die Orphan-Indikation X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) geprüft wird.

Der Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptor gamma, kurz PPAR-γ, ist ein als Transkriptionsfaktor wirkender Rezeptor, der besonders stark im Zytosol und Zellkern von Adipozyten vorliegt und an deren Differenzierung beteiligt ist. PPAR-γ gehört zusammen mit PPAR-α und PPAR-β zur Superfamilie der zytosolischen Steroidrezeptoren. Nach Verbindung mit einem Liganden und Translokation in den Zellkern bildet er dort zusammen mit Retinoid-X-Rezeptoren einen Komplex und wirkt als Transkriptionsfaktor an PPRE-Stellen (PPAR-Response-Element) auf der DNA. Unter natürlichen Bedingungen bindet der Rezeptor spezielle Fettsäuren und Eicosanoide. Neben der Hauptaktivität in Fettzellen wo die PPAR-γ-Aktivierung die Differenzierung der Adipozyten anstößt, ist die Anschaltung der Transkription einiger Gene für die intrazelluläre Fettsäuresynthese sowie den Fettsäuretransport gerade in Zellen des ZNS in den vergangenen Jahren wissenschaftlich in den Vordergrund gerückt. Man stellte fest, dass eine Aktivierung von PPAR-γ die Myelinbildung um Neurone fördert, ja sogar einer Demylinisierung entgegenwirken kann.

Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die Nerven im Gehirn und Rückenmark abbaut. Die Erkrankung ist nicht heilbar. Männer sind aufgrund des nur einmal vorliegenden X-Chromosoms besonders stark betroffen, und erkranken bereits im Kindesalter an schwer, Frauen in der Mehrheit erst im mittleren Lebensalter. Ursache der X-ALD sind Mutationen im ABCD1-Gen (Xq28). Mehr als 1.200 verschiedene Mutationen wurden in diesem Gen beschrieben. Zwischen den verschiedenen Mutationen und dem Phänotyp konnte bisher keine direkte Korrelation ermittelt werden. Das Gen kodiert ALDP, ein peroxisomales Transmembran-Protein, das am Transport der CoA-Ester der sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) vom Zytosol in das Peroxisom beteiligt ist.

Im Mai hatte Minoryx für die anstehende Zulassungsstudie noch eine Finanzierungsrunde in Höhe von 51 Mio. Euro abschließen können. Als Teil der Unternehmenskooperation wird Neuraxpharm eine signifikante zweistellige Vorauszahlung leisten, zusätzlich zu Meilensteinzahlungen und Entwicklungsfinanzierung in Höhe von insgesamt bis zu 258 Mio. Euro. Darüber hinaus wird Minoryx weitere zweistellige Lizenzgebühren in erheblicher Höhe erhalten. Minoryx und Neuraxpharm werden beim Abschluss des laufenden europäischen Zulassungsverfahrens für Leriglitazon zur Behandlung von erwachsenen männlichen Patienten mit X-ALD zusammenarbeiten. Leriglitazon wird die erste zugelassene Behandlung für diese Bevölkerungsgruppe sein, wenn es von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen wird. Minoryx und Neuraxpharm haben sich darüber hinaus verpflichtet, gemeinsam die Entwicklung von Leriglitazon für weitere X-ALD-Patientengruppen und andere Orphan-Indikationen fortzusetzen.

Die Erschließung des Geschäftsfeldes der Orphan Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten durch diese Lizenzvereinbarung ist ein neuer Ansatz für Neuraxpharm. Das Unternehmen entstand 2016 durch den Zusammenschluss einer deutschen und einer spanischen Pharmafirma, die seit 30 Jahren auf dem Gebiet der ZNS-Erkrankungen vertreten waren. Seither hat sich die mit Hauptsitz Düsseldorf registrierte Neuraxpharm durch viele Zukäufe strategisch zu einer paneuropäischen Gruppe mit einem umfangreichen ZNS-Portfolios entwickelt. Dabei wurde das Medikamentenportfolio auch durch Einlizenzierungen (etwa von Takeda) oder Übernahmen von anderen großen Pharmaplayern auf über 100 Wirkstoffe ausgebaut.

Erst im Juli dieses Jahres hatte Neuraxpharm 17 Produkte des ZNS-, Schmerz- und Gefäßkrankheitenportfolios von Sanofi übernommen. Schon damals äußerte sich der Geschäftsführer Jörg-Thomas Dierks zur Gesamtstrategie von Neuraxpharm: "Es gibt ein erhebliches Wachstumspotential im Pharmasektor, insbesondere im ZNS-Markt, der durch eine alternde Bevölkerung und ein zunehmendes Bewusstsein für psychische Gesundheit angetrieben wird.“

Der neue Schritt in den Bereich der Seltenen Erkrankungen kommt daher nicht von ungefähr. "Diese Vereinbarung ist nicht nur ein wichtiger strategischer Schritt für Neuraxpharm, sondern kommt auch den Patienten zugute, die vielleicht nicht allzu zahlreich sind, deren medizinische Bedürfnisse aber so dringend sind, wie sie nur sein können. Ihnen zu helfen und gleichzeitig mit einem großartigen Partner wie Minoryx in ein hochattraktives Geschäftsfeld einzusteigen, darauf bin ich sehr stolz", so Dierks zur Kooperation mit der spanischen Minoryx.