Santhera: FDA-Zulassung bei Duchenne
Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen ab zwei Jahren zugelassen. Die Schweizer Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) hatte die US-Vertriebsrechte an Catalyst Pharmaceuticals veräußert, die nun eine Meilensteinzahlung von 36 Mio. US-Dollar an Santhera überweisen muss, wovon jedoch 26 Mio. US-Dollar an weitere Santhera-Partner durchgereicht werden.
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) AGAMREE® (bisher bekannt als Vamorolon) als orale Suspension in einer Konzentration von 40 mg/ml für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab zwei Jahren zugelassen hat.
“Wir freuen uns sehr über die Zulassung durch die FDA, die nur wenige Wochen nach der positiven Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur erfolgt. Dies ist ein sehr wichtiger Moment für DMD-Patienten, die eine wirksame und gut verträgliche Therapie für diese schwere Krankheit benötigen”, sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.
Einer der Entwicklungs- und Vertriebspartner von Santhera ist die Firma ReveraGen, die auch die zulassungsrelevante Studie durchgeführt hatte. Dr. Eric Hoffman, Präsident und CEO von ReveraGen BioPharma, ist ebenfalls hoch zufrieden: “Ich freue mich sehr für die Duchenne-Gemeinschaft, die seit langem auf eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung wartet. Die heutige Nachricht ist der Höhepunkt jahrelanger Forschung, um Vamorolon den Patienten zur Verfügung zu stellen”, sagte er. „Wir freuen uns sehr, dass wir gemeinsam mit Santhera, der DMD-Patientengemeinschaft, Forschern und Ärzten diesen wichtigen Meilenstein erreicht haben.“
Die FDA-Zulassung von AGAMREE® basierte auf Daten der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Daten zur Sicherheit aus drei offenen Studien (einschliesslich Nachbeobachtungsphase) ergänzt wurden. In diesen Studien wurde AGAMREE in Dosierungen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 48 Monaten verabreicht. Die Studienresultate zeigten eine vergleichbare Wirksamkeit dieser neuartigen Kortikosteroid-Therapie im Vergleich zu den derzeitigen Standardkortikosteroiden sowie eine Reduktion unerwünschter Ereignisse, insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstum und Verhaltensänderungen. Die Studien wurden von Santheras Partner ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.
Agamree/Vamorolon ist ein Cortison-Abkömmling und wird als Therapeutikum eingesetzt, um die schwerwiegenden Nebenwirkungen von Muskelschwund zu reduzieren, der durch einen genetischen Defekt verursacht wird. Diese entstehen, weil das Immunsystem durch den Abbau der Muskelzellen zu einer Überreaktion neigt. Auch andere Firmen wie die Schweizer MetrioPharm zielen mit ihrer Wirkstoffentwicklung auf diese „Begleiterscheinungen“ des Immunsystems, da eine Reparatur des mutierten Dystrophin-Gens oder andere Therapieentwicklungen, die an der Wurzel der Krankheit ansetzen, bisher nicht erfolgreich waren.
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