Dreifachtherapie für Mukoviszidose

Die Zwischenergebnisse einer Langzeitstudie zu einer Dreifachtherapie mit den CFTR-Modulatoren Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor zeigen vielversprechende Ergebnisse für Mukoviszidose-Patienten. Über einen Zeitraum von fast drei Jahren wurde gezeigt, dass die Lungenfunktion, Atmung und Ernährung von Mukoviszidose-Patienten, die diese Kombinationstherapie über den Zeitraum von knapp drei Jahren einnahmen, verbessert wurden. Diese Behandlung zeigte sich als sicher, gut verträglich und reduzierte das Auftreten von Lungenfunktionsverschlechterungen, sogenannten Exazerbationen. Die Studie zeigte, dass diese Therapie besonders bei Patienten mit der häufigen F508del-CFTR-Mutation wirksam ist.

„Langfristige, wissenschaftlich fundierte Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit sind unverzichtbar, um den Nutzen der Behandlung für diese Patienten zu beurteilen,“ so Prof. Dr. Matthias Griese, einer der Studienleiter vom Klinikum der Universität München und Forscher des Deutschen Zentrums für Lungenforschung (DZL). Die Zwischenanalyse nach 144 Wochen wurde in zehn Zentren in Australien, Europa und Nordamerika durchgeführt und umfasste Patienten, die zuvor an Zulassungsstudien teilgenommen hatten. Die Forschungsergebnisse deuteten darauf hin, dass die Lungenfunktion der Patienten über den Zeitraum von 144 Wochen tendenziell zunahm, was ein vielversprechendes Signal für die Wirksamkeit dieser Therapie darstellt. Diese Ergebnisse bestätigen das Sicherheitsprofil und den langfristigen Nutzen der Dreifachtherapie für Patienten mit Mukoviszidose.