Todesfall in Duchenne-Gentherapie von Roche-Partner
Ein 16-Jähriger ist nach der Behandlung mit der Gentherapie Elevidys von Sarepta an Leberversagen gestorben. Das Medikament ist in den USA für Duchenne-Patienten im Alter von vier Jahren und älter zugelassen. Die Zulassung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) steht aus. Roche hatte die Vermarktungsrechte außerhalb der USA für einen Milliardenbetrag erworben.

https://www.nature.com/articles/ncomms7923, D. Oberthür, 2015
Molecular Partners AG
ETH Zürich/Quelle: Debasis Maity