VeonGen erhält FDA-Sonderstatus für Gentherapie

VeonGen Therapeutics (München) hat den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) der FDA für die VG801-Gentherapie gegen die Stargardt-Krankheit erhalten, das die ABCA4-Mutationen adressiert und auf die genetische Ursache zielt. Mit dem RMAT, Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status soll die klinische Prüfung durch die Behörden beschleunigt werden.