Verband forschender Arzneimittelhersteller, VFADie US-amerikanische BioMarin Pharmaceutical Inc. schloss mit dem GKV-Spitzenverband einen Dreijahresvertrag über die Versorgung deutscher Hämophilie A-Patienten mit ihrer Gentherapie gegen Hämophilie A für 900.000 US-Dollar pro Patient ab.
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Die FDA hat Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) von CSL Behring und der niederländischen uniQure zugelassen, eine einmalige Gentherapie, die für Erwachsene mit Hämophilie B entwickelt wurde, teilten die Unternehmen vergangene Woche mit. Mit einem Preisschild von 3,5 Mio. US-Dollar ist die Gentherapie das derzeit teuerste Medikament der Welt.