OMEICOS erreicht nach Strategiewechsel entscheidenden FDA-Meilenstein

Für das Berliner Biotech-Unternehmen OMEICOS zahlt sich der Strategiewechsel vor vier Jahren offenbar aus. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat nach einem End-of-Phase-2-Gespräch grünes Licht dafür gegeben, den Wirkstoffkandidaten OMT-28 zur Behandlung primärer Mitochondriopathien (PMD) direkt in eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie zu überführen. Eine Zulassung ist dies zwar noch nicht, der Weg dorthin könnte sich dadurch jedoch deutlich verkürzen. Das ein solcher Strategiewechsel kein einfacher Schritt ist, und auch keine einfache Zeit darauf folgte bestätigt |transkript.de CEO/CSO Dr. Robert Fischer im Gespräch (siehe unten).

Vorstellung zur Wirkungsweise von OMT-28 über diverse Signalwege

FDA-Segen für die Phase III ein wichtiger Meilenstein

Für OMEICOS ist die Entscheidung ein wichtiger Erfolg. Das Unternehmen hatte OMT-28 ursprünglich zur Behandlung kardiovaskulärer Erkrankungen entwickelt. Nachdem sich diese Indikation klinisch als wenig erfolgversprechend erwiesen hatte, vollzog das Unternehmen 2022 einen grundlegenden Kurswechsel und richtete seine Entwicklung auf seltene mitochondriale Erkrankungen aus. Die bestehenden Investoren unterstützten diesen Strategiewechsel und finanzierten die weitere Entwicklung.

Die FDA stützt ihre Empfehlung auf die Ergebnisse der offenen Phase-2a-Studie PMD-OPTION, die kürzlich auf den internationalen Mitochondrien-Kongressen Euromit 2026 und Mito MED 2026 vorgestellt wurden. Nach Angaben des Unternehmens zeigte OMT-28 bei einem Teil der behandelten Patienten eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit, die mit einer Erholung der gestörten Mitochondrienfunktion einherging. Gleichzeitig bestätigte sich das bereits aus früheren Studien bekannte günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Insgesamt wurde der Wirkstoff bislang bei mehr als 190 Personen untersucht.

Energiestoffwechselstörung in den Kraftwerken der Zelle

Primäre Mitochondriopathien gehören zu den seltenen genetischen Stoffwechselerkrankungen, bei denen die Energieproduktion der Mitochondrien gestört ist. Die Folge sind unter anderem schwere Belastungsintoleranz, Muskel- und Herzschäden sowie neurologische Symptome. Für den überwiegenden Teil der Patienten existiert bislang keine von der FDA zugelassene Therapie.

Die nun geplante zulassungsrelevante Phase-III-Studie soll bis zu 160 erwachsene Patienten mit den häufigsten PMD-Unterformen MELAS, non-MELAS und MIDD einschließen. Geprüft wird eine einmal täglich oral verabreichte Dosis von 24 mg OMT-28 über einen Zeitraum von 24 Wochen, mit der Möglichkeit einer Verlängerung auf bis zu zwei Jahre. Das adaptive Studiendesign erlaubt Anpassungen von Stichprobengröße und Studiendauer anhand geplanter Zwischenanalysen. Primärer Endpunkt ist ein kombinierter Funktionsparameter aus einem 12-Minuten-Gehtest und einem Fünfmal-Aufstehen-Test; ergänzend sollen Lebensqualität und Biomarker der mitochondrialen Funktion untersucht werden.

OMT-28 unterscheidet sich laut OMEICOS von anderen Entwicklungsprogrammen dadurch, dass der Wirkstoff sowohl den zellulären Redoxhaushalt als auch die Funktion der Mitochondrien beeinflussen soll. Vermittelt wird dieser Effekt über eine Modulation des Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptors S1PR1 und die Aktivierung der mitochondrialen Sirtuine SIRT1 und SIRT3. Als oral einzunehmendes Präparat könnte OMT-28 zudem praktische Vorteile gegenüber injizierbaren Therapieansätzen bieten.

Unternehmensstart als Herz-Firma

Für OMEICOS markiert das positive FDA-Feedback den bislang wichtigsten regulatorischen Erfolg seit der Neuausrichtung des Unternehmens. CEO Robert Fischer sprach von einem Ergebnis, das die Erwartungen sogar übertroffen habe. Nun will das Unternehmen Partner und Finanzierung für die zulassungsrelevante Studie sichern, um OMT-28 möglichst zügig bis zur Marktreife zu entwickeln.

Ursprünglich hatte das Start-up des Max-Delbrück-Zentrums in Berlin (MDC) eine Schutzfunktion seiner Wirkstoffklasse für Herzrhythmusstörungen untersucht und angehen wollen. So war mit dem Gründungjahr 2013 der vorrangige Fokus des Unternehmens das Vorhofflimmern und die große Herausforderung in der Kardiologie die Bedenken von Investoren und Pharmaindustrie zu beseitigen, dass in solchen großen Indikationen wie den Herzerkrankungen entsprechend große und teure klinische Studien durchzuführen seien, um ein geeignetes Verhältnis von Signalen über die Wirksamkeit zum Hintergrundrauschen zu erhalten. Trotzdem gelang es den HTGF und andere regional-nationale Investoren aber auch die niederländische Forbion und die US-japanische Remiges Ventures ins Boot zu bekommen – und dort zu halten.

Auch nachdem die Herzindikation keine belastbaren Ergebnisse lieferte blieben diese an Bord, um mit neuen Biomarkerstrategien ausgerüstet den Ansprechmustern in einer Subpopulation von Patienten zu folgen. Die Mitochondrienfehlfunktionen als Gesamtfeld sind ihrerseits eine Mischung von unterschiedlichen Symptomatiken und Konditionen, in denen sich die Patienten befinden, auch hier wird es für Omeicos wichtig bleiben, klare Stratifikationsmerkmale zu definieren, um mit der erfolgreichsten Behandlungsgruppe dann im Erfolgsfall auch zu einer Zulassung zu gelangen. Da OMT-28 auf eine Vielzahl von Signalwegen einwirkt (siehe Grafik), ist die konkrete Funktionszuweisung und phänomenologische Auflösung in einer Behandlungssituation keine leichte Übung. Etwas Glück wird in jedem Fall auch bei den weiteren Schritten für Omeicos dazu gehören.

Nachgefragt:

|transkript: Omeicos startete mit einer ganz anderen Zielrichtung, dann gab es einen neuen Fokus. Wie kann man das als kleine Biotech-Firma schaffen?

Dr. Robert Fischer: Die vergangenen Jahre waren für das OMEICOS Team und auch mich persönlich sicher nicht immer leicht. Es braucht schon ein gesundes Durchhaltevermögen, denn alle Fortschritte nach unserem Strategiewechsel zu den mitochondrialen Erkrankungen, die wir heute berichtet haben, wurden mit einem kleinen Team und mit sehr engen finanziellen Mitteln erreicht.

|transkript: Wichtig ist ja auch die Investoren im Boot zu halten, wie ist Ihnen das gelungen?

Fischer: Zurückblickend was es für mich entscheidend, dass wir nie den Pfad der soliden Wissenschaft verlassen haben und so auch das Vertrauen des Teams und der Investoren erhalten haben. Unsere klinische Phase-2-Studie „PROMISE-AF „zur Prävention von Vorhofflimmern zum Beispiel,  lieferte zwar keinen hinreichenden Wirksamkeitsnachweis, um diese Indikation weiter zu verfolgen. Doch sie zeigte, dass OMT-28 eine sichere Substanz ist und deutlich positive Wirkung auf eine Reihe von Entzündungsbiomarkern wie IL-6 und einen Marker für mitochondriale Dysfunktion GDF-15 hatte. 

|transkript: Also man darf nie aufgeben, unerwartete Ergebnisse sind auch Ergebnisse, die vielleicht eine Türe öffnen?

Fischer: Ja, uns führten diese Daten zu dem Schluss, in PMD weiter zu forschen. Was nach außen teilweise wie eine Achterbahnfahrt aussehen mag, ist insofern doch eine Abfolge von Erkenntnisgewinn und davon abhängigen Entscheidungen – und das macht es auch so spannend.

Weiterführende Informationen zu mitochondrialen Erkrankungen im Archiv des ehemaligen Forschungsverbundes mitoNET: