RNA-Therapie gegen Leukämie

Eine häufig auftretende Form von Blutkrebs ist die akute myeloische Leukämie (AML). Die Überlebensrate bei dieser Erkrankung beträgt trotz Behandlung nur 20 bis 50 Prozent. Chemotherapien gegen AML gehen mit starken Nebenwirkungen einher und schädigen die blutbildenden Stammzellen. Daher werden neue spezifischere Therapien benötigt.

Forscher um Prof. Jan-Henning Klusmann von der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin sowie Prof. Dirk Heckl vom Institut für Experimentelle Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Goethe-Universität Frankfurt am Main erprobten eine neue spezifische RNA-Therapie gegen AML. Die Wissenschaftler nutzten ein bereits bekanntes therapeutisches RNA-Molekül (miR-193b), welches sie in Lipid-Nanopartikel verpackten und an erkrankten Tieren testeten. In der Zelle wirkt miR-193b als Tumorsuppressor und bremst Signalwege zur Zellvermehrung, ohne die Stammzellen zu schädigen, die an der Blutbildung beteiligt sind. In AML-Zellen wird nicht genügend miR-193b gebildet. Die Verpackung in Nanopartikel ermöglicht die Aufnahme der therapeutischen RNA in die Blutzellen und stellt die Funktion der miR-193b wieder her.

„Seit vielen Jahren werden Wirkstoffe getestet, die hemmend in diese Signalwege eingreifen, die von AML-Zellen genutzt werden“, erklärte Heckl. „Solche Wirkstoffe greifen aber immer nur an einer Komponente an, während miR-193b auf allen Ebenen des Signalweges wirkt. Das stoppt sehr effizient die Teilung der entarteten Zellen und führt dazu, dass die Leukämie-Zellen schnell absterben.“

In Tierversuchen zeigte sich die Behandlung mit den Wirkstoff-Nanopartikeln als erfolgreich: Die Versuchstiere lebten länger, manche wurden sogar geheilt. Die therapeutische RNA wirkte auch bei verschiedenen Unterformen der AML. Die spezifische Behandlungsmethode soll künftig begleitend zu Chemotherapien genutzt werden können, um deren Intensität abzumildern. Ihre Forschungsergebnisse publizierten die Wissenschaftler in der Fachzeitschrift Nature.