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Im Rahmen des AMNOG-Prozesses (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) haben Novartis und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland einen Erstattungsbetrag von 1.395.000 Euro für Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verhandelt. Seit der bedingten Zulassung 2020 war ein Preis von knapp 2 Mio. Euro aufgerufen worden.

Das teuerste Medikament bleibt zwar die Gentherapie Libmeldy, die im Vereinigten Königreich einen Listenpreis von 3,3 Mio. Euro hat. Doch Zynteglo (beti-cel) von Bluebird kommt mit einem Preisschild von gut 2,8 Mio. US-Dollar nahe heran. Immerhin 89% der Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie, die beti-cel erhalten haben, sind von Transfusionen unabhängig geworden.