Biomay AGDie EMA hat die erste Gentherapie für die Erbkrankheit Sichelzellanämie zugelassen. Die Herstellung der Komponenten der auf einer CRISPR/Cas-Editing-Therapie basierenden Methode ähnelt dem Prinzip des Lego-Bausteins. Während die Bausteine verteilt in Europa hergestellt werden, setzt man bei der Nuklease Cas9 auf die Expertise von Biomay aus Wien.
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© wikipedia.org/EM Unit, UCL Medical School, Royal Free Campus, Wellcome Images, CC 2.0Das an der Nasdaq notierte Biotech-Unternehmen CRISPR Therapeutics (Zug, Schweiz) hat mit seinem Partner Vertex Pharmaceuticals nach der Zulassung im Vereinigten Königreich auch von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für die Gentherapie Casgevy erhalten.