Vigeneron und Regeneron kooperieren bei Augen-Gentherapie

Über das genauere IRD-Target und finanzielle Details schweigen die beteiligten Unternehmen. Vigeneron erhält eine Vorabzahlung und Forschungsmittel, Regeneron erwirbt damit eine Option auf eine Exklusivlizenz für die Entwicklung, Vermarktung und Herstellung des vgAAV-basierten Produkts für das spezifische Target. Vigeneron seinerseits hat Anspruch auf eine Optionsausübungsgebühr, Entwicklungs- und kommerzielle Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz.

Bislang beruht die therapeutisch wirksame Ausrichtung zugelassener Gentherapieansätze am Auge auf der subretinalen Verabreichung von Vektoren, die nach Angaben von Vigeneron jedoch ein erhebliches Risiko von Netzhautablösungen und Kollateralschäden birgt, ohne dass dabei eine weitreichende Transduktion von Photorezeptorzellen erreicht wird. Die vgAAV-Vektoren könnten eine effiziente Transduktion von Zielzellen durch intravitreale Injektion (also direkt in den Glaskörper des Auges) ermöglichen, die eine laterale Ausbreitung erlaubt und das Risiko von Netzhautablösungen minimiert.

Augenärzte stufen weltweit über eine Milliarde Menschen als gefährdet ein, ihre Sehfähigkeit zu verlieren. Davor könnten jedoch 90% durch Prävention oder Therapie bewahrt oder behandelt werden. Wegen des großen Bedarfs haben sich in letzter Zeit mehrere Firmen an neuen Behandlungsmethoden versucht, da auch traditionelle Therapieansätze nur minimale Verbesserungen gebracht haben. Gerade im Bereich „Gentherapie des Auges“ sorgte die US-Firma Sparks für Aufsehen mit dem ersten zugelassenen Produkt. Mttlerweile gehört das Unternehmen zu Roche. Die Firma Biogen versuchte, dem mit der Übernahme von Nightstar Therapeutics nachzueifern, doch bisher erbrachten die klinischen Studien keine positiven Daten wie messbare Verbesserungen des Sehvermögens der Patienten. Mehr Erfolg verspricht im Augenblick der Ansatz von Genesight, deren gentherapeutische Methode mit einem optogenetischen Schalter ausgestattet ist und Schlagzeilen machte, als einem seit über 40 Jahren erblindeten Patienten eine Teilsehfähigkeit zurückgegeben werden konnte. Das Mittel befindet sich nun im Zulassungsverfahren.

Zurück zu Vigeneron, ein Spin-Off der Ludwig-Maximilians-Universität (LMU), von Stylianos Michalakis, Professor für Gentherapie von Augenerkrankungen, Martin Biel, Professor für Pharmazie, und Caroline Man Xu gegründet. "Wir freuen uns, mit Regeneron zusammenzuarbeiten, um eine Gentherapie für Patienten bereitzustellen, die an einer erblichen Augenkrankheit leiden", sagte Dr. Caroline Man Xu, CEO von Vigeneron. "Diese Vereinbarung mit Regeneron ist eine weitere Bestätigung des Potentials unserer vgAAV-Plattform. Darüber hinaus passt sie zu unserer Strategie, eigene Programme für ausgewählte Zielmoleküle in der Netzhaut durch klinische Studien zu entwickeln und gleichzeitig unsere Technologieplattformen für weitere Kooperationsprogramme in den Bereichen Netzhauterkrankungen, ZNS und anderen Krankheitsbereichen mit führenden Biopharmaunternehmen zu optimieren.“