MetrioPharm erhält RPDD von FDA

Die MetrioPharm AG, ein auf die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Entzündungs- und Infektionskrankheiten spezialisiertes Pharmaunternehmen, gab aktuell bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den Entwicklungskandidaten MP1032 für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie die Einordnung als eine seltene pädiatrische Indikation (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) zuerkannt hat.

Die FDA erteilt RPDD für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten, die hauptsächlich Kinder und nicht mehr als 200.000 Patienten in den Vereinigten Staaten betreffen. Duchenne ist eine genetisch bedingte Krankheit, die durch fortschreitenden Muskelschwund gekennzeichnet ist und deren Symptome in der frühen Kindheit auftreten, gewöhnlich im Alter von zwei bis drei Jahren. Die Krankheit betrifft vor allem Jungen und führt zu schwerem Muskelschwund und Herzversagen. DMD verkürzt die Lebenserwartung erheblich.

„Bei der Entwicklung von MP1032 für junge Duchenne-Patienten stehen wir in sehr engem Kontakt mit den Patienten, ihren Familien und vielen internationalen Experten“, sagt Dr. Wolfgang Brysch, CSO und Mitbegründer von MetrioPharm. „Unser Ziel ist es, die hohen Dosen von Kortikosteroiden (Kortisonpräparaten), die die Patienten über Jahre, oft Jahrzehnte, erhalten, zu reduzieren und die Langzeitbehandlung sicherer und effizienter zu machen.“ Im Rahmen dieses Programms kann ein Sponsor, der eine Arzneimittelzulassung für eine seltene pädiatrische Erkrankung erhält, einen sogenannten Voucher erhalten. Dieser kann für eine bevorzugte Prüfung des Zulassungsantrags verwendet werden. Er kann auch an andere Sponsoren verkauft werden, um deren Zulassungsantrag vorrangig prüfen zu lassen.

„Der RPDD-Status ist eine Anerkennung des medizinischen Potentials von MP1032 für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie“, sagte Thomas Christély, Geschäftsführer von MetrioPharm. „Darüber hinaus können wir nach der Zulassung von MP1032 eine RPDD-Zulassung erhalten, deren Wert in der Vergangenheit von großen Pharmaunternehmen auf mehr als 100 Mio. US-Dollar geschätzt und bezahlt wurde. Dies schafft zusätzliches Ertragspotenzial und unterstützt den zweiten Abschluss unserer aktuellen Finanzierungsrunde, in der wir bereits 18 Mio. CHF für die Entwicklung von MP1032 in DMD eingeworben haben.“ Im Mai 2023 hatte MetrioPharm von der FDA bereits den Orphan Drug Status für MP1032 zur Behandlung von DMD erhalten.

Bei der erblich bedingten Duchenne-Muskeldystrophie ist das auf dem X-Chromosom liegende Gen für Dystrophin geschädigt, wodurch Jungen dieses wichtige Element für den Aufbau und Erhalt von Museklzellen fehlt, während betroffene Mädchen in der Regel eine gesunde Genkopie auf dem zweiten X-Chromosom tragen. Ein gentherapeutischer Ansatz der US-Firma Sarepta, bei dem eine verkürzte Genkopie von Dystropin eingeführt wird, wurde kürzlich von der FDA zugelassen. Die klinischen Daten waren jedoch sehr umstritten, die Wirkung der Therapie konnte nach Auffassung einiger Experten noch gar nicht abschließend beurteilt werden.

MetrioPharms Leitsubstanz MP1032 zielt auf reprogrammierte, pathogene Makrophagen ab und die „Begleitumstände“ der Erkrankung, ein fehlgeleitetes Immunsystem, das den Muskelabbau noch beschleunigt. In diesen aktivierten Makrophagen werden proinflammatorische Zytokine, die dem NF-kB nachgeschaltet sind, wie TNFα, IL-1β, IL-6 und andere, herunterreguliert. MP1032 wirkt über die Normalisierung des zellulären Redox-Gleichgewichts, das für die physiologische Signaltransduktion und den Zellstoffwechsel unerlässlich ist. Dieser autoregulierte Mechanismus bewirkt, dass sich die redox-modulierende Wirkung von MP1032 ausschließlich auf überaktivierte Immunzellen richtet.

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