NIH.govRNA-Therapien haben sich von der Vision zur klinischen Realität entwickelt – zumindest teilweise. Während siRNA- und Antisense-Wirkstoffe bereits zugelassen sind, kämpfen MicroRNA-Ansätze noch um den entscheidenden Durchbruch. Am Beispiel von miR-21 zeigt sich, warum das Potenzial groß ist, der Weg in die Klinik jedoch komplex bleibt – und weshalb nun ein neuer, gezielter Anlauf startet.
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Die Rnatics GmbH hat eine Förderung des BMFTR in Höhe von 2,7 Mio. Euro erhalten. Diese Mittel ermöglichen die klinische Entwicklung von RCS-21 anzugehen, das als first-in-class inhalierbares RNA-Therapeutikum gegen schwere entzündlich-fibrotische Lungenerkrankungen entwickelt werden soll. Zielmolekül ist die microRNA-21, die im Hintergrund näher beleuchtet wird.