Bayer kooperiert in Gentherapie – wieder in den USA

Die Leverkusener Bayer AG kooperiert mit der US-Firma Mammoth Bioscience im Bereich der Zell- und Gentherapie. Das Unternehmen wurde von Chemie-Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna mitgegründet, die heute Vorsitzende des Aufsichtsrates ist. Um mit der CRISPR-Pionierin zusammenzuarbeiten, bezahlt Bayer 40 Mio. US-Dollar upfront, der Deal umfasst jedoch mögliche Meilensteinzahlungen bis zu einer Milliarde US-Dollar. Mammoth hatte erst im Herbst 2021 einen 700 Mio.-Dollar-Deal mit Vertex abgeschlossen.

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Bayer ist wieder in den US fündig geworden bei der Partnersuche. Mit Mammoth Bioscience wollen sich die Leverkusener im Bereich der Gen- und Zelltherapie stärker aufstellen, gemeinsam adressieren sie nun Lebererkrankungen. Die proprietäre Schatztruhe der Amerikaner beinhaltet insbesondere Varianten der Cas-Nuklease (Cas14, CasPhi), die aus dem Labor von Jennifer Doudna stammen.

„Die Kombination der neuartigen CRISPR-Systeme von Mammoth mit unseren bestehenden Plattformen zur Genvermehrung und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) wird es uns ermöglichen, das volle Potenzial unserer Zell- und Gentherapiestrategie auszuschöpfen“, sagte Stefan Oelrich, Mitglied des Vorstands der Bayer AG und Leiter der Division Pharma bei Bayer. „Die Partnerschaft mit dem hochkarätigen wissenschaftlichen Team von Mammoth ist für unser Unternehmen ein wichtiger Baustein, um das Leben von Patienten zu verbessern, die an Krankheiten leiden, die derzeit noch schwer zu behandeln sind.“

Die Mammoth-Nukleasen haben – im Gegensatz zu den namensgebenden Großsäugetieren – die Besonderheit, nur etwa halb so groß wie die bekannte Cas9 zu sein. Diese stellt die Anwender in der Gentherapie heute vor große Herausforderungen, da der häufig verwendete Adenovirus als Vektor mit der Nuklease eigentlich schon an der Kapazitätsgrenze seiner Aufnahmefähigkeit liegt. Es werden viele Anstrengungen unternommen, mit neudesignten Vektoren mehr Volumen zu erhalten, oder die Moleküle, die eingepackt werden sollen, zu minimieren.

Bayer ist mit der neuen Kooperation wieder in Übersee fündig geworden, nachdem man 2020 Asklepios Biopharma für 4 Mrd. und 2021 Vividion für 1,5 bis 2 Mrd. US-Dollar gekauft hatte. Gleichwohl werden die im deutschsprachigen Raum aktiven Technologie-Scouts der Leverkusener nicht müde zu betonen, dass gerade auch Innovationen aus der Nachbarschaft neu in ihren Fokus rücken. Man darf also gespannt bleiben, wann ein entsprechender Deal hierzulande realisiert wird.

ViGenerons Gentherapie sieht ersten Patienten

Die Martinsrieder ViGeneron GmbH hat in einer klinischen Phase Ib-Studie den ersten Patienten mit intravitrealer Injektion von VG901 gegen Retinitis pigmentosa (RP) behandelt. Diese wird durch Mutationen im CNGA1-Gen verursacht. VG901 bringt ein funktionelles CNGA1-Gen in die Zielzellen der retinalen Photorezeptoren ein.

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