Basel: Millionen für Gentherapie am Auge

Das Biotechnologieunternehmen RhyGaze, mit Standorten in Basel und Philadelphia (USA), hat erfolgreich eine Serie A-Finanzierung in Höhe von 86 Mio. US-Dollar abgeschlossen. Diese Finanzierung soll dazu genutzt werden, die klinische Weiterentwicklung des Hauptkandidaten voranzutreiben – eine neuartige Gen-Therapie zur optogenetischen Restauration bei Krankheiten, die zu Erblindung führen. Die Finanzierungsrunde wurde von Google Ventures (GV) angeführt und zog eine Vielzahl weiterer internationaler Investoren an. Damit geht eine hohe Erstrundenfinanzierung nach der 200 Mio.-Runde von Windward Bio erneut an den Oberrhein und in die Schweizer Biotechnologiehauptstadt Basel.

RhyGaze nutzt exklusive geistige Eigentumsrechte, die vom Institut für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB) lizenziert wurden. Das IOB steht unter der Leitung von Dr. Botond Roska, der auch als wissenschaftlicher Mitbegründer des Biotech-Unternehmens fungiert. Die Gründung von RhyGaze erfolgte im Mai 2024, um mittels gentherapeutischer Ansätze eine Lösung für den Verlust der Lichtempfindlichkeit von Zapfenzellen in der Netzhaut zu entwickeln. Diese Zellen sind verantwortlich für das scharfe Sehen und verlieren ihre Fähigkeit, Licht wahrzunehmen, bei verschiedenen Erkrankungen der Retina. Die Gen-Therapie von RhyGaze liefert ein neues Lichtsensor-Gen direkt an die Zapfenzellen, die ihre Lichtempfindlichkeit verloren haben, und stellt so deren Fähigkeit zur Lichtdetektion wieder her.

Neben Google Ventures beteiligten sich Arch Venture Partners, F-Prime Capital sowie die Gründungsinvestoren BioGeneration Ventures und der Novartis Venture Fund, die bereits 11 Mio. US-Dollar in einer früheren Seed-Runde investiert hatten.

Zu den nächsten Schritten des Unternehmens gehören unter anderem pharmakologische und toxikologische Tests, eine nicht-interventionelle Beobachtungsstudie zur Bewertung potentieller klinischer Endpunkte in Patientengruppen, die für die Therapie infrage kommen, sowie eine erste klinische Studie mit Freiwilligen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, aber auch schon die potentielle Wirksamkeit des Hauptkandidaten zu testen.

„Ich freue mich darauf, mit meinen Kollegen am IOB zusammenzuarbeiten, um diese neuartige Gen-Therapie den Patienten zugänglich zu machen, und bin begeistert von dem Team, das wir aufbauen, um dieses wichtige Ziel zu verfolgen“, sagte Dr. Katherine High, CEO von RhyGaze und ehemalige Mitbegründerin, Präsidentin und Leiterin der F&E bei Spark Therapeutics, deren Gentherapie-Ansatz bei Augenerkrankungen 2017 zu den ersten von der FDA zugelassenen Gentherapeutika gehörte. Später wurde Spark von der Schweizer Roche Holding übernommen.