BRAIN erhält grünes Licht für neue Patentfamilie bei CRISPR

Mit einem neu erteilten europäischen Patent stärkt die BRAIN Biotech ihre Position im wettbewerbsintensiven Markt für Genome-Editing-Technologien. Das Europäische Patentamt hat ein Stoffschutzpatent (EP4301852 B1) für eine CRISPR-BMC-Nuklease erteilt, die laut Unternehmen eine hohe Aktivität in einer Vielzahl von Pro- und Eukaryoten zeigt.

Die unter dem Namen BMC® (BRAIN Metagenome Cas) entwickelte Nuklease-Familie ermöglicht gezielte DNA-Doppelstrangbrüche und damit präzise genetische Veränderungen. Anwendungen reichen von Bakterien und Hefen bis hin zu Pflanzen- und Säugerzellen. Industriell nutzt BRAIN die Technologie vor allem zur Optimierung mikrobieller Produktionsstämme wie E. coli, Bacillus oder Pichia, um die Herstellung von Enzymen, Proteinen und anderen Biomolekülen effizienter zu gestalten.

Patentlandschaft als Geschäftsmodell

Mit dem neuen Schutzrecht baut das Unternehmen nicht nur seine technologische Basis aus, sondern erschließt auch wirtschaftliches Potenzial. Denn jenseits des ursprünglichen CRISPR-Cas9-Systems hat sich eine vielschichtige Patentlandschaft entwickelt. Diese umfasst alternative Nukleasen, spezifische Anwendungen, Optimierungsverfahren und Delivery-Technologien.

Für Unternehmen wie BRAIN Biotech wird diese „Patentwelt“ zum Fundament neuer Geschäftsmodelle: Statt ausschließlich eigene Produkte zu entwickeln, lassen sich Plattformtechnologien breit lizenzieren. Kunden aus unterschiedlichen Industrien – von Pharma über Lebensmittel bis zur Chemie – können die Werkzeuge in eigenen Prozessen einsetzen, während der Technologieanbieter über Lizenzgebühren und Serviceverträge partizipiert. Der Zugang zu spezifischen, rechtlich abgesicherten CRISPR-Varianten wird damit selbst zur handelbaren Ressource.

Zugleich reduziert ein diversifiziertes Patentportfolio Abhängigkeiten von den komplexen und teils umkämpften Schutzrechten rund um CRISPR-Cas9. Eigene Nuklease-Familien wie BMC® oder BEC® schaffen „Freedom to Operate“ und erhöhen die Verhandlungsposition gegenüber Partnern.

Abgrenzung zu Akribion Therapeutics

Einen anderen strategischen Ansatz verfolgt Akribion Therapeutics, eine Ausgründung der BRAIN AG. Das Spin-out setzt ebenfalls auf neuartige CRISPR-basierte Werkzeuge, die von BRAIN unter dem Sammelbegriff der BRAIN-Engineered-Cas-Nukleasen (BEC) kategorisiert werden und 2022 als patentierbare Technologie eingestuft wurden. Während es bei BEC derzeit 3 Familien von Nukleasetypen gibt, sind es bei den unveränderten, in der Natur vorgefundenen BMC bereits 15 Familienmitglieder. Zurück zu Akribion, die BEC unter Lizenz von BRAIN nutzt, nämlich genau die dort näher untersuchte Genom-Editing-Nuklease G-dase E, und sich damit stärker auf therapeutische Anwendungen fokussiert und sich von passenden Indikationsgebieten leiten lässt. Im Zentrum stehen hochspezifische Genome-Editing-Systeme, die krankheitsrelevante Zellen gezielt adressieren sollen.

Während BRAIN Biotech seine Technologien primär als industrielle Plattform versteht und breit lizenziert, zielt Akribion auf die Entwicklung eigener Therapien mit entsprechend höherem Risiko, aber auch größerem Wertschöpfungspotenzial pro Produkt. Die Patentstrategie dient hier weniger der breiten Monetarisierung als vielmehr der Absicherung exklusiver klinischer Anwendungen. Interessanterweise scheint der Ansatz von BRAIN die Patentgerichtsbarkeit bisher nicht zu involvieren. Eine Unternehmenssprecherin bestätigte gegenüber |transkript.de, dass „es im Fall von G-dase E bislang noch keine Anfechtungen oder Angriffe gegen das erteilte IP gab. In Europa ist die Einspruchsfrist verstrichen, ohne dass ein Einspruch eingelegt wurde.“ Bislang seien in Europa, Japan und Israel Patente erteilt, USA stehe noch aus.

Breite Kommerzialisierung geplant

Für BRAIN kann diese Strategie noch viel ergeben. Das gesamte IP-Portfolio (BEC und BMC und jeweilige Anwendungspatente) ist bei der BRAIN Biotech AG verblieben. Für BRAIN steht nun die Ausweitung der Lizenzvergabe im Fokus. Das Unternehmen bietet neben der reinen Nutzung der Technologie auch deren Implementierung in kundenspezifische Produktionsorganismen an. Mit der Patentierung weiterer Nukleasen aus der BMC-Familie dürfte sich dieser Ansatz weiter skalieren lassen und die Rolle spezialisierter CRISPR-Alternativen im industriellen Einsatz weiter gestärkt werden.