Biomay AGDie EMA hat die erste Gentherapie für die Erbkrankheit Sichelzellanämie zugelassen. Die Herstellung der Komponenten der auf einer CRISPR/Cas-Editing-Therapie basierenden Methode ähnelt dem Prinzip des Lego-Bausteins. Während die Bausteine verteilt in Europa hergestellt werden, setzt man bei der Nuklease Cas9 auf die Expertise von Biomay aus Wien.
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Eine neue Methode, die Wissenschaftler der ETH Zürich entwickelt haben, ermöglicht es, jede Zelle in Tieren anders genetisch zu verändern. Damit können in nur einem einzigen Experiment die genetischen Ursachen für Krankheiten untersucht werden. Sonst sind dafür viele Tierversuche nötig.
Die Zahl an CRISPR-Cas-assoziierten Therapien steigt stetig und mit ihr die Anforderungen an die Pharmaindustrie wie etwa die vollständige Identifizierung der single guide RNA-Komponente durch MS/MS-Sequenzierung. Was sind die Trends aus Sicht eines CDMOs?