Bluebird bios Gentherapie Beta-Thalassämie von der FDA zugelassen

Die amerikanische FDA hat am Mittwoch die erste Gentherapie für eine chronische Erkrankung zugelassen – das neue Zynteglo (beti-cel) von bluebird bio als potentiell heilende Behandlung für Menschen mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT). In diesem Falle war die europäische Zulassung schneller und bereits vor einigen Jahren erfolgt, sogar in rekordverdächtiger Geschwindigkeit über das PRIME-Schema der EMA. Doch in den Folgejahren erwiesen sich die Preis- und Erstattungsverhandlungen als so mühsam , dass Bluebird schließlich die Behandlung Mitte 2021 vom europäischen Markt zurückzog.

Und während Bluebird vermeldete, dass es bis zu 2,8 Mio. US-Dollar für die Therapie verlangen wird, erklärte das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), das die Kosteneffektivität von neuen Medikamenten überprüft, dass die Therapie bis zu 3 Mio. US-Dollar pro Dosis kosteneffektiv sein würde. In diese Überlegungen sei eingeflossen, dass eine lebenslange Transfusion 6,4 Mio. US-Dollar kosten kann.

Laut Bluebird gibt es in den USA etwa 1.500 Patienten mit TDT, zwischen 800 und 850 kämen für eine Gentherapie in Frage. Etwa ein Drittel dieser Patienten sei von der Gentherapie "begeistert und sucht nach neuen Behandlungsmöglichkeiten, aber etwa ein Drittel ist noch unentschlossen und etwa ein Drittel ist mit seiner bestehenden Behandlung zufrieden", ließ das Unternehmen verlauten.

Die lange Dauer des Preisfindungsprozesses in Europa sei für ein Unternehmen, das genau auf seine Finanzen schauen müsse, nicht durchzuhalten. Man könne nicht lange abwarten, die Infrastruktur in Europa aufrechterhalten und weiterhin versuchen, zu verhandeln, äußerte ein Unternehmensvertreter.
Obwohl man in Deutschland sogar mehr Patienten behandelt habe als zu Beginn gedacht, waren neue Erstattungsmodelle wie die Zahlung über mehrere Jahre schlussendlich kontraproduktiv.

In den USA solle nun zwar auch eine zeitlich gestaffelte Zahlung angeboten werden, das Unternehmen will sich aber stärker auf ein Modell mit einmaliger Vorauszahlung und einem bis zu 80%igem Rabatt bei Ausbleiben des Behandlungserfolges konzentrieren.