NovartisNovartis muss einen weiteren Rückschlag in seiner Pipeline verkraften: Der AOC-Kandidat del-desiran hat in der Phase-III-Studie HARBOR bei Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) den primären Endpunkt verfehlt. Eine statistisch signifikante Verbesserung der Handfunktion gegenüber Placebo wurde nicht erreicht.
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Illustration YUMAB GmbHWirkstoffe ins Gehirn: YUMAB und ISAR Bioscience wollen den Transferrin-Rezeptor nutzen, um Biologika über die Blut-Hirn-Schranke zu schleusen. Die Kooperation reiht sich in einen wachsenden Wettlauf um BBB-Shuttles ein – denn wer den Transportweg ins Gehirn beherrscht, könnte neue Wirkstoffklassen für neurologische Erkrankungen erschließen.