Santhera: 231 Mio. US-Dollar für Vamorolone-Lizenz

Mit der Vergabe einer exklusiven Nordamerika-Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals gelingt der Schweizer Santhera Pharmaceuticals eine Transaktion im Wert von bis zu 231 Mio. US-Dollar zuzüglich Lizenzgebühren. Santhera erhält dabei 90 Mio. US-Dollar direkt bei Transaktionsabschluss (davon 75 Mio. in bar und 15 Mio. als Kapitalbeteiligung), zusätzlich 10 Mio. US-Dollar bei FDA-Zulassung von Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und weitere 131 Mio. US-Dollar bei Erreichen regulatorischer sowie potentieller Umsatzmeilensteine. Die Vereinbarung umfasst die Vermarktung von Vamorolone in der Indikation DMD in Nordamerika (USA, Kanada, Mexiko) sowie die Rechte an allen potentiellen zukünftigen Indikationen.

Der wichtige nächste Termin steht dabei am 26. Oktober 2023 im Santhera-Kalender: der von der FDA festgesetzte Tag, an dem über die FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD entschieden werden wird (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA). Santhera hat dann vertraglich vereinbarte Meilensteinzahlungen an Dritte in Höhe von 26 Mio. US-Dollar zu leisten, erhielte aber bei Zulassung von Catalyst auch eine Sonderzahlung von rund 36 Mio. US-Dollar. Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera, kommentierte: “Duchenne-Muskeldystrophie hat einen schweren und derzeit nicht heilbaren Krankheitsverlauf. Catalyst kann eine beindruckende Erfolgsbilanz im Bereich der seltenen und neuromuskulären Erkrankungen vorweisen und ist unser ausgewählter kommerzieller Partner für Nordamerika mit einer etablierten Infrastruktur und einem großen Engagement für Patienten. Die Vereinbarung erlaubt uns, uns auf die kommerzielle Einführung von Vamorolone in DMD und zukünftigen anderen Indikationen in Europa zu konzentrieren.”

In Europa plant Santhera die Kommerzialisierung von Vamorolone in den Kernländern (unter anderem Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Italien, Spanien, Benelux) und wird Partner für die Kommerzialisierung in allen anderen Ländern suchen. In Europa läuft die Prüfung des Zulassungsantrags für Vamorolone durch die Europäische Arzneimittelagentur. Eine Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel wird für das dritte Quartal 2023 erwartet, gefolgt von einem Zulassungsbeschluss der Europäischen Kommission Ende 2023. Im Vereinigten Königreich wird derzeit ein entsprechender Zulassungsantrag von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency geprüft. Vorbehältlich der Genehmigungen könnte Vamorolone sowohl in den ersten europäischen Ländern als auch in den USA Ende 2023 beziehungsweise Anfang des ersten Quartals 2024 auf den Markt kommen. Der Wirkstoff gilt als ein dissoziativer Entzündungshemmer, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete Aktivität verändert. Dieser Mechanismus kann damit die "Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden entkoppeln", so das Unternehmen. Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche.